血友病新藥 8月起納健保

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健保持續完善血友病照護網絡，已收載二十多項血友病治療藥物，自今年八月起，正式將「新一代血友病再平衡治療」納入健保給付，中央健康保險署醫審及藥材組黃育文組長表示，此項政策領先歐盟及日本，讓血友病照護更加多元與貼近病友需求。受益對象廣涵十二歲以上、重度且帶有或未帶有抗體的A型與B型血友病病友，預估嘉惠治療人數第一年至第五年約一一五人至二五二人。

根據全民健保最新重大傷病卡統計，台灣目前約有一九五五位血友病友，其中A型病友佔一○九一人，B型病友則有二○五人 。台灣血栓暨止血學會理事長邱世欣指出，血友病為X染色體性聯遺傳的先天性凝血異常疾病，主要可分成缺乏第八凝血因子的A型血友病，以及缺乏第九凝血因子的B型血友。臨床上依體內凝血因子濃度分為輕、中、重度，其中重度因體內凝血因子過低小於一%，即使其在完全無外力碰撞下，也會遭遇肌肉或關節自發性出血。

邱世欣理事長亦進一步強調，反覆出血若未妥善處理，將導致不可逆的關節病變甚至殘疾。因此，世界血友病聯盟（WFH）與國際醫學界指南建議，重度病友應接受「預防性治療」，顧名思義，指尚未有出血狀況即提供藥物治療，包括定期使用治療藥物預防出血。目前血友病A 型與B型患者多仰賴注射人工凝血因子維持凝血功能。儘管治療效果良好，患者仍需每週進行一至三次靜脈注射，頻繁的施打不僅帶來不適感，也為生活帶來許多限制。近年A型血友病治療已有皮下注射選擇， B型則一直未有相同的治療選擇，尤其帶有凝血因子抗體的B型患者，更是缺乏有效的藥物。

針對治療現狀，中華民國血友病協會李錦龍理事長分享台灣「血友病治療現況與新治療期待」的一○二人調查結果 ，發現近七成病友仰賴傳統靜脈注射，高達四成以上每週需施打二至三次；高頻率打針不僅尋找血管困難，更嚴重打亂作息，導致三十二% 的病友曾發生漏藥。其中，靜脈注射病友的漏藥率（四十三%）更是皮下注射（七%）的六倍。調查亦顯示，「注射頻率低（四十九%）」、「較長的半衰期（四十七%）」與「零次出血（四十六%）」是病友最期待的三大治療特性，且高達八成以上的病友深切期待未來治療能「更加方便」。李錦龍理事長表示，降低治療頻率能使患者更自在地規劃生活、工作、求學和旅行等。

為解決傳統預防性治療頻繁靜脈注射的痛點，邱世欣理事長指出，現今血友病照護已從傳統「缺什麼補什麼」的凝血因子補充，邁向「預防出血、重建體內凝血再平衡」的新格局。

台大醫院內科部血液科主治醫師周聖傑醫師解析，人體凝血系統就像一座維持動態平衡的「天秤」，透過天秤兩端的「凝血因子」與「抗凝血因子」相互作用、取得凝血平衡。而血友病患者的凝血因子端偏少過輕、抗凝血端過重導致出血；而新一代血友病再平衡治療透過全新機轉，適度減輕過多的抗凝血酉每（AT），讓體內凝血與抗凝血的「天秤」重新取得凝血平衡。新一代皮下再平衡治療不像傳統人工凝血因子仍受限於藥物半衰期，依照體內抗凝血酉每（AT）的濃度以及臨床判斷病人狀況，新藥的注射頻率最低僅需每兩個月皮下注射一次，若以最頻繁的一周二至三次靜脈來看，相當於從每年一五六次的注射幫助病人降低到僅需六次治療即能提供凝血保護。