多發性骨髓瘤 盼優化療程上限

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多發性骨髓瘤為台灣第三常見的血液惡性腫瘤。由於疾病特性易復發且多數無法痊癒，病友在漫長的抗癌歷程中，往往需要面對多線治療的挑戰。雖然國際間多發性骨髓瘤的治療成果進展顯著，但對照台灣現況，病患整體存活期的成長幅度相較國際仍顯平緩；除了新藥從核准到納入健保給付仍存在時間差之外，部分已給付藥物所設定的「固定給付療程上限」，亦可能限制臨床醫師調配藥物與延續有效治療的彈性。中華民國血液病學會理事長侯信安表示，希望健保在既有嚴謹的「定期療效審查」把關機制下，能進一步評估優化「固定總療程上限」。

多發性骨髓瘤（Multiple Myeloma）屬於三大血液癌症之一，每年新增約九百位病人，發病中位數為六十九至七十歲，多數病人年齡大於六十五歲，且男性患者多於女性。多數病友無法痊癒，但透過持續穩定用藥可望控制病情而避免惡化或復發；目前國際上持續有新療法問世，可以提供更好的疾病控制並延長存活時間。

多發性骨髓瘤的常見症狀和CRAB警訊，Ｃ高血鈣－食慾不振，意識混亂，抽血檢查發現有血中鈣離子過高的現象。R腎衰竭－出現下肢水腫和腎功能下降現象。A貧血－感到疲倦，提不起勁，抽血檢查發現血中血色素過低的現象。B骨痛－全身骨頭疼痛，甚至容易發生骨折。

在「二○二六台美多發性骨髓瘤政策高峰對談：療效還在，治療是否該停？︱治療續用或停用決策回歸臨床評估」中，長期致力於多發性骨髓瘤的臨床與創新藥物研究、哈佛大學醫學院教授PaulG. Richardson指出，國際上對於多發性骨髓瘤的治療策略演進極為迅速，且多項跨國數據顯示，隨著新藥與組合療法的問世，多發性骨髓瘤病友的整體存活期已獲得顯著提升。依據國際最新治療指引，新診斷病患應於初期採用最佳治療快速控制病情，並維持持續有效治療以避免復發。Richardson教授強調，臨床選擇應依據病患的疾病風險、治療反應與耐受性進行高度「個別化」調配，讓醫療決策回歸最新的科學實證。

侯信安表示，感謝健保近年在多發性骨髓瘤新藥導入與適應症擴大給付上的努力與成果。希望健保在既有嚴謹的「定期療效審查」把關機制下，能進一步評估優化「固定總療程上限」；凡經客觀評估藥物仍具療效且病患可耐受者，經審查後准予續用；若疾病惡化或無法耐受，則依審查機制明確停藥退場。「這不是無限制用藥，而是尊重專業審查結果，讓等待更短、有效治療能用得更長。

針對現行健保「定期療效審查」與「固定總療程上限」並存的現況，與會專家共同凝聚出五大政策對話方向：一、保留定期療效審查：以客觀疾病反應、穩定度與耐受性作為續用的依據。二、訂出清楚的退場條件：疾病惡化、療效不彰或無法耐受副作用時，即時調整或停用。三、期待優化固定總療程上限：避免僅因達到次數上限，而在藥物仍有效時被迫中斷治療。四、建立資料回饋機制：善用台灣真實世界數據（RWE）追蹤療效與停藥原因，定期評估給付規範。五、納入多方共同治理：邀請健保署、專業學會、臨床專家、病友代表、被保險人及雇主代表共同研擬前瞻方案。